A FDA concede 21 subsídios para estudos clínicos de doenças raras

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, anunciou hoje, que concedeu 21 novas bolsas de pesquisa para ensaios clínicos, totalizando mais de $ 23 milhões de dólares, pelos próximos quatro anos para impulsionar o desenvolvimento de produtos para pacientes com doenças raras. Estas novas bolsas foram concedidas aos principais pesquisadores da academia e da indústria com a pesquisa abrangendo sites clínicos nacionais e internacionais.

“Estamos orgulhosos da nossa trajetória histórica de 30 anos, promovendo e incentivando o desenvolvimento de terapias seguras e eficazes para doenças raras, através do nosso programa de concessão de bolsas de pesquisa para ensaios clínicos”, disse o Dr. JD. Gayatri R. Rao, diretor do Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (medicamentos únicos) da FDA, dentro do Escritório de Programas Médicos Especiais. “As bolsas atribuídas este ano irão sustentar a investigação hiper necessária de 21 doenças raras diferentes, muitas das quais têm pouca, ou nenhuma, opção de tratamento disponível.”

Ensaios Clínicos de Produtos Órfãos

A FDA concede as bolsas de pesquisa através do Programa de Subsídios para Ensaios Clínicos de Produtos Órfãos (medicamentos únicos) para incentivar o desenvolvimento clínico de medicamentos, produtos biológicos, dispositivos médicos, ou alimentos medicinais usados em doenças raras. As bolsas destinam-se a estudos clínicos, para avaliar a segurança e eficácia dos produtos que poderiam ser aprovados, ou que cujo resultado poderia contribuir substancialmente para, a aprovação de produtos pela FDA.

Neuroblastoma, linfangioleiomiomatose, hipoparatireoidismo e hypophosphatasia

Desde sua criação em 1983, o Programa de Subsídios para Ensaios Clínicos de Produtos Órfãos (medicamentos únicos), forneceu mais de US $ 370 milhões para financiar mais de 590 novos estudos clínicos e apoiou a aprovação de mais de 55 comercializações de produtos. Cinco dos estudos clínicos financiados por este programa de bolsas de pesquisa, apoiaram a aprovação de produtos, que falando em 2015 apenas, incluíram tratamentos muito necessários para neuroblastoma, linfangioleiomiomatose, hipoparatireoidismo e hypophosphatasia.

Diversas áreas de aplicação

Consistente com o teor definido pela Iniciativa Nacional do Câncer Moonshot do vice-presidente Joe Biden, para acelerar a investigação do câncer, 24 por cento dos novos subsídios a estudos clínicos, envolveram pacientes com câncer; 40 por cento destes estudos miraram, formas devastadoras de câncer no cérebro, nesses estudos foram recrutadas crianças com tumores cerebrais malignos recorrentes ou progressivos. Quarenta e três por cento dos fundos de premiação para estudos deste ano em que se inscreverem pacientes pediátricos tão jovens quanto recém-nascidos. Destes, dois enfocados em pesquisas sobre transplantes e questões relacionadas.

Prótese neurológica

Além disso, um dos projetos financiado é um ensaio de um dispositivo médico para desenvolver uma prótese neurológica (neuroprosthesis) totalmente implantável que: agarre, alcance, substitua a função do tronco em indivíduos com lesão da medula espinal com o potencial para permitir que esses pacientes possam usar a sua mão, braço e tronco de forma mais independente.

68 pedidos para bolsas de pesquisa

Um total de 68 pedidos para subsídio (bolsas de pesquisa) foram recebidas para este ano fiscal, com uma taxa de financiamento de 31 por cento (21/68). Os bolsistas para o ano fiscal de 2016 incluem:

Drogas / Biológicos:

  • Chemigen, LLC (Zionsville, Indiana), Yansheng Du, Fase 1 Estudo do CC100 para o Tratamento de Esclerose Lateral Amiotrófica – cerca de US $ 243.000 por um ano.
  • Chemocentryx, Inc. (Mountain View, California), Petrus Bekker, a 2a Fase do Estudo da CCX168 para o Tratamento de Vasculite Associada a Auto-anticorpos Anti-neutrófilos Citoplasmáticos – $ 500.000 por um ano.
  • Columbia University Ciências da Saúde (New York, New York), Elizabeth Shane, estudo de Fase 2B da Denosumab para prevenir a perda óssea em Osteoporose Idiopática na pré-menopausa das mulheres tratadas com Terripatide – cerca de US $ 1,6 milhões ao longo de quatro anos.
  • DNATRIX, Inc. (Houston, Texas), Frank Tufaro, Fase 2 Estudo da DNX-2401 para o Tratamento do Glioblastoma – US $ 2 milhões ao longo de quatro anos.
  • Elorac, Inc. (Vernon Hills, Illinois), Scott Phillips, Fase 3 Estudo da naloxona Loção para o Tratamento de prurido em Micose Fungóide – cerca de US $ 2 milhões ao longo de quatro anos.
  • Johns Hopkins University (Baltimore, Maryland), Pamela Zeitlin, Fase 1/2 Estudo de glicerol fenilbutirato para o Tratamento de Fibrose Cística – $ 750.000 ao longo de três anos.
  • Oncoceutics, Inc. (hummelstown), Wolfgang Oster, Fase 1/2 Estudo da ONC201 para o Tratamento do Mieloma Múltiplo – cerca de US $ 1,7 milhões ao longo de quatro anos.
  • Oregon Health and Science University (Portland, Oregon), Kevin Winthrop, a 2a Fase do Estudo da Clofazimina para o Tratamento da Doença Pulmonar da Mycobacterium Avium  – cerca de US $ 1,8 milhões ao longo de quatro anos.
  • Santhera Pharmaceuticals (Liestal, Suíça), Thomas Meier, Fase 1 Estudo da omigapil para o Tratamento da Distrofia Muscular Congênita – $ 246.000 por um ano.
  • Scioderm, Inc. (Durham, Carolina do Norte), Jay Barth, estudo de Fase 3 SD101 para o Tratamento de Epidermólise Bolhosa – $ 500.000 por um ano.
  • Instituto de Pesquisa Infantil de Seattle (Seattle, Washington), Leslie Kean, a Fase 2 Estudo do Abatacept combinado com a Calcineurina Inibidora e o metotrexato para a Profilaxia da Doença do Enxerto Versus Hospedeiro – $ 99.630 por um ano.
  • Sloan-Kettering Cancer Research Institute (New York, New York), Katharine Hsu, Fase 1 Estudo de Células 3F8 Moabe e NK Humanizadas, para o Tratamento do Neuroblastoma – cerca de US $ 750.000 ao longo de três anos.
  • Taimed Biologics EUA Corp (Irvine, Califórnia), Stanley Lewis, estudo de Fase 3 Ibalizumab para o Tratamento de Pacientes com Resistencia a Múltiplas Drogas Resistentes ao HIV – $ 500.000 por um ano.
  • Universidade do Alabama (Birmingham, Alabama), Gregory Friedman, Fase 1 Estudo do HSV G207 e Radiação para o Tratamento de Tumores Cerebrais Pediátricos – cerca de US $ 750.000 ao longo de três anos.
  • Universidade da Califórnia, San Diego (La Jolla, Califórnia), Donald Durden, Fase 1 Estudo do Inibidor SF1126 da PI-3 Kinase / BRD4 para o Tratamento do Carcinoma Hepatocelular – $ 750.000 ao longo de três anos.
  • University of Florida (Gainesville, Florida), Peter Stacpoole, estudo de Fase 3 Dichloroacetate para o Tratamento da Deficiência  do Complexo Piruvato Dehyrugenase – cerca de US $ 2 milhões ao longo de quatro anos.
  • Universidade de Michigan (Ann Arbor, Michigan), Kathleen Stringer, a Fase 2 Estudo da Activase Inalada, para o Tratamento da Bronquite Plástica Aguda – US $ 2 milhões ao longo de quatro anos.
  • University of North Carolina em Chapel Hill (Chapel Hill, Carolina do Norte), Matthew Laughon, Fase 2 Estudo da Furosemida para a Prevenção da Displasia Broncopulmonar em Prematuros – cerca de US $ 1,4 milhões ao longo de quatro anos.
  • Vanderbilt University Medical Center (Nashville, Tennessee), Cyndya Shibao, a Fase 2 Estudo do Atomoxetine para o Tratamento de Atrofia de Múltiplos Sistemas – cerca de US $ 1,6 milhões ao longo de quatro anos.
  • Wilson Lobo Manufacturing Corporation (New Brighton, Minnesota), Sunitha Kakarla, Fase 1 Estudo da Viralym-A para o Tratamento da Doença do Adenovírus – cerca de US $ 750.000 ao longo de três anos.

Dispositivos médicos:

  • Case Western Reserve University (Cleveland, Ohio), Kevin Kilgore, Fase 2 Estudo de um Networked Neuroprosthesis (Prótese Neurológica em Rede)para Agarrar, Alcançar, e realizar a função  do Tronco na Coluna Cervical Lesionada – cerca de US $ 2 milhões ao longo de quatro anos.

FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 17/10/2016 | Fonte: http://www.fda.gov/

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