Primeiro medicamento para a atrofia muscular espinhal

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Spinraza (nusinersen), a primeira droga aprovada para tratar crianças e adultos com atrofia muscular espinhal (SMA), uma doença genética rara e muitas vezes fatal que afeta a força muscular e o movimento. O Spinraza é uma injeção administrada no fluido que envolve a medula espinhal.

“Tem havido uma necessidade desde longa data, por um tratamento para a atrofia muscular espinhal, a causa de morte genética mais comum em crianças e uma doença que pode afetar as pessoas em qualquer fase da vida”, disse o Dr. Billy Dunn, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro da FDA para a  Avaliação e Pesquisa de Medicamentos. “Tal como foi mostrado na nossa sugestão dada ao patrocinador, de que analisasse os resultados do estudo antes do revisto, a FDA está empenhada em ajudar com o desenvolvimento e aprovação de medicamentos seguros e eficazes para doenças raras e trabalha arduamente para revisar este pedido de autorização com rapidez; não poderíamos estar mais satisfeitos por ter o primeiro tratamento aprovado para esta doença debilitante “.

Doença hereditária

A SMA é uma doença hereditária que causa fraqueza e desgaste muscular por causa da perda de neurônios motores que controlam os movimentos inferiores. Existe uma grande variação na idade de início, sintomas e taxa de progressão. O Spinraza está aprovado para o uso em toda a série de pacientes com atrofia muscular espinhal.

A FDA trabalhou em estreita colaboração com o patrocinador do medicamento durante seu desenvolvimento no sentido de ajudar a projetar e implementar a análise em que esta aprovação foi baseada. A eficácia do Spinraza foi demonstrada num ensaio clínico feito em 121 pacientes com SMA infantil inicial, que foram diagnosticados antes dos 6 meses de idade e que tinham menos de 7 meses de idade no momento da sua primeira dose. Os pacientes foram selecionados aleatoriamente para receber uma injeção de Spinraza, no fluido que envolve a medula espinhal, ou para serem submetidos a um procedimento simulado sem injeção de drogas (uma picada na pele apenas).

O número de pacientes que receberam o Spinraza foi o dobro comparado com aqueles que se submeteram ao procedimento simulado. O estudo avaliou a porcentagem de pacientes que obtiveram melhora nos estágios motores, tais como controlando a cabeça, sentando, na habilidade de poder chutar na posição supina, rolando, rastejando, de pé e andando.

Avaliação de resultados

A FDA pediu ao patrocinador para conduzir uma análise provisória, como uma forma de avaliar os resultados do estudo o mais cedo possível; 82 dos 121 pacientes foram elegíveis para esta análise. Quarenta por cento dos pacientes tratados com o Spinraza conseguiram melhoras nos estágios motores, conforme definido no estudo, enquanto que nenhum dos pacientes do estudo de controle conseguiu. Foram realizados estudos clínicos abertos adicionais não controlados, em pacientes sintomáticos com idade variando entre 30 dias a 15 anos no momento da primeira dose e em pacientes pré-sintomáticos com idade entre 8 dias a 42 dias, no momento da primeira dose . Esses estudos não tinham grupos de controle e, por isso, eram mais difíceis de interpretar do que o estudo controlado, mas os achados pareciam geralmente favoráveis à eficácia clínica demonstrada no ensaio clínico com controle em pacientes com início na infância.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns encontrados nos participantes dos ensaios clínicos com o Spinraza foram: infecção respiratória superior, infecção respiratória inferior e constipação. Os alertas e precauções incluem baixa contagem de plaquetas e toxicidade para os rins (toxicidade renal). A toxicidade no sistema nervoso (neurotoxicidade) foi observada nos estudos em animais.

Medicamento órfão

A FDA concedeu a este pedido de autorização a designação de “fast track” (faixa ou pista rápida) e revisão prioritária. A droga também recebeu a designação de medicamento órfão, que fornece incentivos para ajudar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

O patrocinador está recebendo um voucher (vale cupom) de revisão prioritária para doenças pediátricas raras, subordinado a um  programa destinado a incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e biológicos para a prevenção e tratamento de doenças pediátricas raras. Um voucher pode ser resgatado por um patrocinador em uma data posterior para receber a revisão prioritária de um pedido de autorização para comercialização subsequente, para um produto diferente. Este é o oitavo voucher de prioridade de revisão para doença pediátrica rara, emitido pela FDA desde que este programa começou.

Comercialização

O Spinraza é comercializado pela Biogen de Cambridge, Massachusetts e foi desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals de Carlsbad, Califórnia.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 23/12/2016 | Fonte: http://www.fda.gov/

Outras Informações

Artrite reumatoide grave – Xeljanz (tofacitinib) Artrite reumatoide grave Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Xeljanz, para tratamento de artrite reumatoide gr...
Artrite reumatoide ativa – Olumiant (baricitinib)... Artrite reumatoide ativa Em 15 de Dezembro de 2016, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), adotou um parecer favorável, recomendando a conc...
Infecção sexualmente transmitida pelo HIV-1 Infecção sexualmente transmitida pelo HIV-1 Emtricitabina/tenofovir disoproxil Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), s...

Inscreva-se em nossa Newsletter

Cadastre-se e receba informações atualizadas das agências internacionais, FDA/US e EMA/EU.

São informações úteis e pertinentes para médicos, profissionais de saúde e pacientes.

Seus dados estarão totalmente seguros conosco e você pode cancelar sua inscrição quando quiser.

Seu cadastro foi realizado com sucesso!