Inibidor de C1 esterase subcutâneo para angioedema hereditário

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Haegarda, o primeiro inibidor de C1 esterase (Humano) para a administração subcutânea (sob a pele) para prevenir crises agudas de angioedema hereditário (AEH) em pacientes adolescentes e adultos. A via de administração subcutânea permite uma auto-injeção mais fácil em casa dada pelo próprio paciente ou cuidador, uma vez que o treinamento adequado tenha sido recebido.

Inibidor de C1 esterase

O angioedema hereditário, que é causado por quantidades insuficientes de uma proteína plasmática chamada de inibidor de C1 esterase (ou C1-INH), que afeta aproximadamente 6.000 a 10.000 pessoas nos EUA. As pessoas que têm AEH podem desenvolver inchaço rápido das mãos, pés, membros, rosto, trato intestinal ou vias aéreas. Essas crises agudas de inchaço podem ocorrer espontaneamente, ou podem ser desencadeadas por estresse, cirurgias ou infecções.

“A aprovação do Haegarda oferece uma nova opção de tratamento para adolescentes e adultos com angioedema hereditário”, disse o Dr. Peter Marks, P.h.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Biológicos da FDA. “A formulação subcutânea permite que os pacientes administrem o produto em casa para ajudar a prevenir as crises”.

O Haegarda é um concentrado de plasma humano, purificado, pasteurizado, liofilizado (congelado-seco) preparado a partir de grandes conjuntos de plasma humano e originado de doadores dos E.U.A. O Haegarda é indicado na profilaxia de rotina para a prevenção das crises de angioedema hereditário, mas não é indicado para o tratamento de crises agudas de AEH.

Segurança e eficácia

A eficácia do Haegarda foi demonstrada em um ensaio clínico multicêntrico e controlado. O estudo incluiu 90 indivíduos com idade entre 12 e 72 anos que tinham angioedema hereditário sintomático. Os indivíduos foram escolhidos randomicamente para receber duas vezes por semana doses subcutâneas de 40 UI/kg ou 60 UI/kg, e o efeito do tratamento foi comparado com um período de tratamento com placebo. Durante o período de tratamento de 16 semanas, os pacientes em ambos os grupos de tratamento experimentaram um número significativamente reduzido de crises de AEH em comparação com o período de tratamento com placebo.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns incluíram: reações no local da injeção, reações de hipersensibilidade (alérgicas), nasofaringite (inchaço das passagens nasais e garganta) e tonturas. O Haegarda não deve ser utilizado em indivíduos que tenham experimentado reações de hipersensibilidade com risco de vida, incluindo anafilaxia, a uma preparação de C1-INH ou a seus ingredientes inativos.

Medicamento órfão

O Haegarda recebeu a designação de “medicamento órfão“, que oferece incentivos para auxiliar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para tratar condições ou doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Haegarda à CSL Behring LLC.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 22/06/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

Para importar Haegarda, entre em contato com a Medicsupply!


 

Outras Informações

Doença de Wilson – Cuprior (trientina) Tratamento da Doença de Wilson Este é um Resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Cuprior, para tratar Doença de Wilson. Ele ...
Tratamento de leucemia mielóide aguda – Vyxeos Tratamento de leucemia mielóide aguda de prognóstico precário A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Vyxeos pa...
Tratamento de Hepatite C – Vosevi (voxilaprevir) A FDA aprova o Vosevi para a hepatite C A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Vosevi para tratar de adultos c...

Inscreva-se em nossa Newsletter

Cadastre-se e receba informações atualizadas das agências internacionais, FDA/US e EMA/EU.

São informações úteis e pertinentes para médicos, profissionais de saúde e pacientes.

Seus dados estarão totalmente seguros conosco e você pode cancelar sua inscrição quando quiser.

Seu cadastro foi realizado com sucesso!