Anemia falciforme ou drepanocitose

Este é um resumo do relatório público europeu de avaliação, (EPAR), para o Siklos. Ele explica como o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), avaliou o medicamento Siklos para anemia falciforme ou drepanocitose, até chegar à conclusão de se pronunciar a favor de conceder uma autorização de comercialização, e suas recomendações sobre as condições de utilização.

O que é o Siklos?

O Siklos é um medicamento que contém a substância ativa hidroxicarbamida. Está disponível em comprimidos (100 e 1000 mg). O comprimido de 1000 mg tem linhas de pontuação especiais (para corte) para que possa ser facilmente dividido em quatro partes iguais.

Para quê é utilizado o Siklos?

O Siklos é usado em adultos, adolescentes e crianças com mais de dois anos de idade que têm a síndrome de célula falciforme (anemia falciforme ou drepanocitose), uma doença genética onde os glóbulos vermelhos se tornam rígidos e pegajosos, e mudam de contorno, se transformam da forma original de disco, para uma forma crescente (como uma foice). Ele é usado para prevenir dolorosas crises recorrentes, vaso-oclusivas, que acontecem quando os vasos sanguíneos se tornam bloqueados por esses glóbulos vermelhos anormais, restringindo o fluxo de sangue para os órgãos.

Eles podem incluir a síndrome do tórax agudo, uma condição que traz risco de vida quando o paciente tem dor repentina no peito, febre, respiração difícil ou sinais de fluido nos pulmões em um raio-X.

Sendo que o número de pacientes com a anemia falciforme ou drepanocitose é baixo, a doença é considerada “rara” e o Siklos foi designado como “medicamento órfão” (um medicamento único, utilizado em doenças raras) em 9 de Julho de 2003.

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como se usa o Siklos?

O tratamento com o Siklos deve ser iniciado por um médico que tenha experiência no tratamento da síndrome da célula falciforme.

O Siklos é tomado uma vez por dia, de preferência de manhã antes do café da manhã. A dose inicial é normalmente de 15 mg por quilograma de peso corporal, utilizando os comprimidos de melhor potencia adequada, (100 ou 1.000 mg) para compor a dose certa, dividindo o comprimido de 1000 mg em quartos (250 mg), se necessário. A dose é ajustada de acordo com a resposta ao tratamento, sendo a dose habitual entre 15 e 30 mg por quilograma de peso corporal por dia. Podem ser usadas doses de até 35 mg por quilograma de peso corporal por dia, em casos excepcionais, desde que o sangue do paciente seja monitorado quanto a efeitos colaterais. Os pacientes que não respondam a esta dose ou que tenham efeitos colaterais podem precisar de interromper ou suspender o tratamento. A dose do Siklos deve ser reduzida em pacientes com problemas leves ou moderados nos rins. Para mais informações, consulte o folheto informativo da embalagem, (bula).

Como o Siklos funciona?

A substância ativa no Siklos, a hidroxicarbamida, bloqueia o crescimento e a reprodução de algumas células, como por exemplo as células sanguíneas. Embora a maneira precisa de como ela funciona nesta doença não  seja compreendida, a hidroxicarbamida pode reduzir o número de células que estão circulando no sangue, bem como evitar que os glóbulos vermelhos mudem de forma em pacientes com a síndrome da célula falciforme. Isso reduz o risco de obstrução dos vasos sanguíneos.

A hidroxicarbamida, que antigamente era conhecida como hidroxiureia, tem estado disponível na União Europeia (UE) por várias décadas para utilização em outras doenças, inclusive para alguns tipos de câncer.

Como o Siklos foi estudado?

Como a hidroxicarbamida é uma substância bem conhecida que já é utilizada em outros medicamentos, a empresa utilizou dados da literatura científica para amparar o uso do Siklos em adultos e crianças com a síndrome da célula falciforme. Em particular, apresentou evidências sobre a eficácia do Siklos, vindas de 11 estudos publicados envolvendo 378 crianças e de três registros nacionais de informações sobre 155 crianças com a síndrome da célula falciforme que foram tratadas com o Siklos por até sete anos. Também apresentou evidências de um estudo feito em 299 adultos, em que os efeitos do Siklos foram comparados com os de placebo (um tratamento simulado), bem como os resultados de outros estudos envolvendo 430 adultos e um registro nacional de informações sobre 123 adultos tratados com o Siklos. Os estudos compararam o número de crises vaso-oclusivas antes e após o tratamento com o Siklos, conforme definido por qualquer episódio doloroso envolvendo os braços, pernas, abdômen, costas ou tórax.

Qual foi o benefício demonstrado pelo Siklos durante os estudos?

Os pacientes tiveram menos crises vaso-oclusivas quando tratados com o Siklos do que antes do tratamento, com a frequência caindo entre 66% e 80% em crianças e adultos. O número de casos de síndrome torácica aguda também caiu 25 a 33%. Havia também menos internações hospitalares e menos dias passados no hospital. Os efeitos foram sustentados por até sete anos. No estudo comparando o Siklos com placebo em adultos, houve menos crises vaso-oclusivas nos pacientes que tomavam o Siklos (2,5 crises por ano) do que aqueles que tomavam placebo (4,5 crises por ano).

Qual é o risco associado ao Siklos?

O efeito colateral mais comum com o Siklos (observado em mais de um paciente em cada 10), é a supressão da medula óssea, causando neutropenia (baixos níveis de neutrófilos, um tipo de glóbulo branco), reticulocitopenia (baixos níveis de reticulócitos, um tipo imaturo de célula vermelha do sangue), e macrocitose (alargamento dos glóbulos vermelhos do sangue). Os pacientes que tomam o Siklos, devem fazer exames de sangue antes e regularmente durante o tratamento, verificar as contagens de células sanguíneas assim como para monitorar os rins e o fígado. As contagens de células sanguíneas, normalmente retornam ao normal dentro de duas semanas após a suspensão do tratamento com o Siklos. Em homens tratados com o Siklos, também é muito comum ser constatada a reversão de uma oligospermia ou azoospermia (produção reduzida ou ausente de espermatozoides saudáveis). Para a lista completa de todos os efeitos colaterais comunicados sobre o Siklos, consulte o folheto informativo da embalagem, (bula).

O Siklos não deve ser utilizado em pessoas que tenham problemas graves com os seus rins ou fígado, ou que tenham uma, perigosamente baixa contagem de células sanguíneas. A amamentação terá que ser interrompida enquanto se estiver tomando o Siklos. Para a lista completa das restrições, consulte o folheto informativo da embalagem, (bula).

Por quê o Siklos foi aprovado?

O CHMP, decidiu que os benefícios do Siklos são superiores aos seus riscos e recomendou que lhe fosse concedida uma autorização para a sua comercialização.

Que medidas estão sendo tomadas para assegurar a utilização segura e eficaz do Siklos?

Foi desenvolvido um plano de gestão de riscos para assegurar que o Siklos seja utilizado da forma mais segura possível. Com base neste plano, as informações de segurança foram incluídas no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem, (bula), do Siklos, incluindo as precauções adequadas a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes. A empresa que fabrica o Siklos também irá fornecer pacotes de informações para os médicos e para os pacientes que descrevem as informações de segurança sobre o medicamento.

Outras informações sobre o Siklos

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Siklos, em 29 de Junho de 2007.

Para mais informações sobre o tratamento com o Siklos, leia o folheto informativo da embalagem, (bula), (também parte do EPAR) ou contate o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 27/05/2014 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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