Tratamento de Amiloidose transtirretina

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Vyndaqel, para tratar Amiloidose transtirretina. Ele explica como o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), avaliou o medicamento para se pronunciar a favor da concessão de uma autorização de comercialização e as suas recomendações sobre as condições de utilização do Vyndaqel.

O que é o Vyndaqel?

O Vyndaqel é um medicamento que contém a substância ativa tafamidis. Ele está disponível em cápsulas (20 mg).

Para quê é utilizado o Vyndaqel?

O Vyndaqel é usado para retardar danos neurológicos causados ​​pela amiloidose transtirretina, uma doença hereditária em que fibras chamadas amilóide se acumulam em tecidos ao redor do corpo, incluindo ao redor dos nervos. O Vyndaqel é usado em pacientes adultos no estágio inicial da doença neurológica (estágio 1).

Pelo fato de que o número de pacientes com amiloidose transtirretina é baixo, a doença é considerada “rara”, e o Vyndaqel foi designado como “medicamento órfão” (um medicamento único utilizado em doenças raras) em 28 de Agosto de 2006.

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como o Vyndaqel é usado?

O tratamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico experiente no tratamento de pacientes com esta doença. A dose recomendada é de uma cápsula uma vez ao dia.

Como o Vyndaqel funciona?

Em pacientes com amiloidose transtirretina, uma proteína do sangue chamada transtirretina é defeituosa e quebra facilmente. A proteína quebrada forma uma substância fibrosa chamada amilóide que é depositada nos tecidos e órgãos ao redor do corpo, incluindo à volta dos nervos, onde ela interfere com suas funções normais.

A substância ativa no Vyndaqel, o tafamidis, é um estabilizador de transtirretina. Ele se liga à transtirretina, coisa que impede a proteína de se quebrar, desse modo impedindo a formação do amilóide e retardando a progressão da doença do nervo.

Como o Vyndaqel foi estudado?

O Vyndaqel foi comparado com placebo (um tratamento com remédio simulado) em 128 pacientes com amiloidose transtirretina. A principal medida de eficácia foi baseada em uma avaliação dos danos neurológicos e qualidade de vida dos pacientes após 18 meses de tratamento.

Qual o benefício demonstrado pelo Vyndaqel durante os estudos?

O Vyndaqel foi mais eficaz do que o placebo no tratamento dos pacientes com amiloidose transtirretina. Em 45% dos pacientes que estavam tomando o Vyndaqel, a função nervosa melhorou ou se estabilizou, em comparação com 30% dos pacientes tomando o placebo. Os resultados não incluíram pacientes com a doença mais grave que deixaram o estudo precocemente porque precisavam submeter-se a um transplante de fígado.

Qual é o risco associado ao Vyndaqel?

Os efeitos colaterais mais comuns com o Vyndaqel (observados em mais de 1 em cada 10 pacientes) são infecção do trato urinário (infecção das estruturas que transportam urina), infecção vaginal, dor abdominal superior (dor de estômago) e diarreia. Para a lista completa de todos os efeitos colaterais e restrições com o Vyndaqel, consulte o folheto informativo da embalagem, (bula).

Por que o Vyndaqel foi aprovado?

O CHMP observou que, para além dos pacientes que abandonaram o estudo porque necessitavam de um transplante hepático, o Vyndaqel foi mais eficaz do que o placebo para retardar os danos nos nervos em pacientes com amiloidose transtirretina. O medicamento não apresentava grandes preocupações de segurança e os riscos eram considerados tratáveis. Por conseguinte, o CHMP concluiu que os benefícios do Vyndaqel eram superiores do que os seus riscos e recomendou a concessão de uma autorização de comercialização

O Vyndaqel foi autorizado sob “circunstâncias excepcionais”. Isto significa que, devido à raridade da amiloidose transtirretina, por razões científicas, não foi possível obter informações completas sobre o Vyndaqel. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá revisar todas as novas informações que possam estar disponíveis e este resumo será atualizado conforme necessário.

Que informações que ainda são esperadas para o Vyndaqel?

A empresa que fabrica o Vyndaqel irá realizar um estudo sobre os efeitos do medicamento em um subgrupo de pacientes com certas mutações genéticas. A empresa também fornecerá dados de segurança pós-comercialização a longo prazo.

Que medidas estão a sendo tomadas para garantir a utilização segura e eficaz do Vyndaqel?

A empresa que comercializa o Vyndaqel fornecerá material educativo a todos os médicos que prescrevem o medicamento. O material incluirá um folheto contendo informações sobre os riscos do medicamento, incluindo os riscos para o feto e sobre como contribuir para um estudo pós-comercialização e um programa de vigilância para mulheres grávidas.

Recomendações e precauções a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes para a utilização segura e eficaz do Vyndaqel também foram incluídas no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Vyndaqel

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Vyndaqel em 16 de Novembro de 2011.

Para mais informações sobre o tratamento com Vyndaqel, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou contate o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 02/08/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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