Amiloidose transtirretina hereditária

O Tegsedi é um medicamento usado para tratar de lesões nervosas causadas pela amiloidose transtirretina hereditária (hATTR), uma doença na qual proteínas chamadas amilóides se aglomeram nos tecidos ao redor do corpo, inclusive ao redor dos nervos.

O Tegsedi é usado em pacientes adultos nos dois primeiros estágios da danificação nervosa (estágio 1, quando o paciente é capaz de andar sem auxílio, e estágio 2, quando o paciente ainda pode andar, mas já precisa de ajuda).

O hATTR é raro, e por isso o Tegsedi foi designado como um “medicamento órfão” (medicamento único utilizado em doenças raras) em 26 de março de 2014.

Como se usa o Tegsedi?

O Tegsedi só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico que tenha experiência no tratamento de pacientes com amiloidose transtirretina hereditária.

O medicamento está disponível como solução injetável, a ser administrado subcutaneamente por seringas pré-cheias (284 mg). A dose recomendada é uma injeção uma vez por semana, administrada sob a pele na barriga, na parte superior da coxa ou na parte superior do braço. A primeira injeção deve ser administrada sob a supervisão de um profissional de saúde qualificado, e os pacientes ou seus cuidadores podem eles mesmos aplicar as injeções subsequentes após receber o treinamento apropriado.

Como o Tegsedi pode causar uma redução no número de plaquetas no sangue (correndo o risco de hemorragia), a contagem de plaquetas no sangue tem que ser monitorada durante o tratamento com o Tegsedi, e a dose do medicamento assim como a frequência com que ele é administrado devem ser ajustadas de acordo com isso.

Para obter mais informações sobre o uso do Tegsedi, consulte o folheto informativo da embalagem (bula), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.

Como o Tegsedi funciona?

Nos pacientes que têm a hATTR, uma proteína que circula no sangue chamada transtirretina, é defeituosa e se rompe facilmente. Essa proteína fragmentada forma depósitos amilóides em tecidos e órgãos ao redor do corpo, inclusive à volta dos nervos, onde interfere nas suas funções normais.

A substância ativa do Tegsedi, o inotersen, é um “oligonucleótido anti-sentido”, um fragmento muito pequeno de material genético sintético que foi projetado para se ligar e bloquear o material genético da célula responsável pela produção da transtirretina. Isso reduz a produção de transtirretina, reduzindo assim a formação de amilóides e aliviando os sintomas da amiloidose transtirretina hereditária.

Que benefícios do Tegsedi foram demonstrados em estudos?

Num estudo principal que contou com 173 pacientes com amiloidose transtirretina hereditária, com lesões nos nervos em estágio 1 ou 2, o Tegsedi demonstrou ser mais eficaz do que o placebo (um tratamento simulado com uma substância sem propriedades farmacológicas) na diminuição da evolução do dano aos nervos, causado pela doença. As principais medidas de eficácia foram as mudanças que esses pacientes obtiveram, a alteração aos danos nos nervos e na sua qualidade de vida, medidas usando escores padrão chamados “mNIS + 7” e “Norfolk QoL-DN”, respetivamente. Após 15 meses de tratamento, o escore, mNIS + 7, usado para avaliar os danos nos nervos, piorou em menor grau com o Tegsedi (cerca de 11 pontos) em comparação com placebo (que teve  cerca de 25 pontos). A qualidade de vida, medida pelo escore de Norfolk QoL-DN, piorou em cerca de 4 pontos em pacientes tratados com o Tegsedi, em comparação com cerca de 13 pontos naqueles tratados com placebo.

Quais são os riscos associados ao Tegsedi?

Os efeitos colaterais mais frequentes associados ao Tegsedi (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas), são: reações no local da injeção, náuseas (sensação de enjoo), nível baixo de glóbulos vermelhos, cefaléia, febre, edema periférico (inchaço, principalmente nos pés e tornozelos), calafrios, vômitos e contagens baixas de plaquetas no sangue, que podem levar a hemorragias e hematomas ou contusões. Para obter a lista completa dos efeitos colaterais do Tegsedi, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

O Tegsedi não pode ser usado por pacientes que tenham uma contagem baixa de plaquetas (menos de 100 x 10ˆ9 / l) nem por pacientes com problemas renais ou hepáticos graves. Para obter a lista completa das restrições, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Tegsedi foi autorizado na UE?

O Tegsedi demonstrou ser eficaz no tratamento de lesões nervosas do estágio 1, ou do estágio 2, em pacientes com amiloidose transtirretina hereditária; os dados disponíveis não foram suficientes para admitir que haja um efeito benéfico em pacientes do estágio 3 (aqueles já confinados a uma cadeira de rodas). À luz da necessidade médica não satisfeita, o perfil de segurança do Tegsedi foi considerado aceitável e os riscos a serem gerenciados com uma monitoração específica, com redução da dose e regras para a sua interrupção.

Assim sendo, a Agência Europeia de Medicamentos decidiu que os benefícios do Tegsedi são superiores aos seus riscos e que pode ser autorizado para o uso na UE.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Tegsedi?

A empresa que comercializa o Tegsedi, fornecerá um Cartão de Advertência, com um alerta para os  pacientes com informações sobre a segurança do medicamento e como gerenciar os seus efeitos colaterais.

As recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para um uso seguro e eficaz do Tegsedi foram também incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem (bula).

Assim como acontece com todos os medicamentos, os dados sobre o uso do Tegsedi são continuamente monitorados. Os efeitos colaterais que forem relatados com o Tegsedi são cuidadosamente avaliados e qualquer ação necessária é tomada para proteger os pacientes.

Outras informações sobre o Tegsedi

O Tegsedi recebeu uma autorização de comercialização, válida em toda a UE, em 6 de julho de 2018.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 06/08/2018 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

Para importar Tegsedi, entre em contato com a Medicsupply!


 

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