Cardiomiopatia causada por amiloidose associada à transtirretina

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou o Vyndaqel (tafamidis meglumine) e o Vyndamax (tafamidis), em cápsulas, para o tratamento da doença cardíaca (cardiomiopatia) causada por amiloidose associada à transtirretina (ATTR-CM) em adultos. Estes são os primeiros tratamentos aprovados pela FDA para a ATTR-CM. O Vyndaqel e o Vyndamax têm a mesma substância ativa, o tafamidis, mas não podem ser substituíveis numa composição de miligrama por miligrama e as suas doses recomendadas são diferentes uma da outra.

“A amiloidose associada à transtirretina é uma doença rara, debilitante e muitas vezes fatal”, disse o Dr. Norman Stockbridge, Ph.D., diretor da Divisão de Drogas Cardiovasculares e Renais do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Os tratamentos que estamos aprovando hoje são um  avanço importante no tratamento da cardiomiopatia causada pela amiloidose associada à transtirretina.”

ATTR-CM

A amiloidose associada à transtirretina (ATTR-CM) é causada pelo acúmulo de depósitos anormais de uma proteína específica conhecida como amilóide nos órgãos e tecidos do corpo, que interferem no seu funcionamento normal. Estes depósitos de proteínas acontecem na sua grande maioria no coração e no sistema nervoso periférico. No caso do envolvimento do coração, isso pode resultar em falta de ar, fadiga, insuficiência cardíaca, perda de consciência, ritmos cardíacos anormais e morte. No caso do envolvimento do sistema nervoso periférico, isso pode resultar numa perda de sensibilidade, dor ou na falta de mobilidade nos braços, pernas, mãos e pés. Os depósitos amiloides podem também afetar os rins, os olhos, o trato gastrointestinal e o sistema nervoso central.

Segurança e eficácia

A eficácia do Vyndaqel e do Vyndamax para o tratamento da amiloidose associada à transtirretina foi demonstrada em um estudo clínico realizado com 441 pacientes aleatoriamente selecionados para receber ou o Vyndaqel ou um placebo. Após um tempo médio de 30 meses, a taxa de sobrevivência foi maior no grupo do Vyndaqel do que no grupo do placebo. O Vyndaqel também mostrou reduzir a quantidade de hospitalizações por problemas cardiovasculares.

Efeitos colaterais

O número de pacientes em estudos clínicos foi pequeno, no entanto não foi identificado nenhum efeito colateral associado aos medicamentos. O tafamidis pode causar danos fetais quando administrado a mulheres grávidas. As mulheres que tomam o Vyndaqel ou o Vyndamax devem discutir o planejamento e a prevenção da gravidez com o seu médico.

Terapia Inovadora

A FDA concedeu ao Vyndaqel as designações de Fast Track (Via Rápida), de Priority Review (Revisão Prioritária), e de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora). O Vyndaqel e o Vyndamax, também receberam ambos a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A aprovação do Vyndaqel e do Vyndamax foi concedida à FoldRx, uma subsidiária da Pfizer.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 06/05/2019 | Fonte: http://www.fda.gov/

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